伦敦King's College Hospital成功完成全球首例体内CRISPR基因编辑治疗肥厚型心肌病的临床试验，患者术后心功能显著改善。

什么是CRISPR基因编辑

CRISPR-Cas9是一种精确的基因编辑工具，被誉为"分子手术刀"。它能够定位到基因组中的特定位置，精确地切割、修改或替换DNA序列。与传统的基因治疗相比，CRISPR技术更精准、更高效、成本更低。

肥厚型心肌病与基因治疗

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心脏病，约每500人中就有1人患病。多数HCM由MYH7、MYBPC3等基因的显性突变引起。传统治疗只能缓解症状，无法从根本上纠正基因缺陷。CRISPR基因编辑为根治此类遗传病提供了可能。

临床试验亮点

  • 首例体内编辑：通过导管将CRISPR组件直接递送至心肌细胞，无需开胸手术
  • 安全性良好：术后6个月随访未发现脱靶效应或严重不良反应
  • 心功能改善：患者左室流出道压差从术前的85mmHg降至32mmHg

圣链健康服务

圣链健康与King's College Hospital等英国顶尖医院保持密切合作，可为遗传性心脏病患者提供：

  • 远程基因咨询和评估
  • 英国专家的第二诊疗意见
  • 赴英就医全流程服务